Tratamento
depende dos resultados da fase 1 do estudo na ANVISA e só depois poderá
avançar para as etapas de fase 2 e 3, que têm o objetivo de comprovar
a eficácia do medicamento.
A ANVISA – Agência Nacional de Vigilância Sanitária autorizou no
início de janeiro, o início do estudo clínico de fase 1 para avaliação
de segurança do uso da polilaminina para o tratamento de
trauma raquimedular agudo. O patrocinador do estudo clínico é a empresa
Cristália Produtos Químicos Farmacêuticos Ltda.
A polilaminina é uma proteína produzida por diversos animais,
inclusive pelos seres humanos, e está envolvida em diversas atividades
biológicas no organismo. No estudo clínico, será utilizada
a laminina 100 μg/mL na forma de solução injetável, que deve ser diluída
antes do uso em um diluente específico para se obter
a polilaminina ou laminina polimerizada em solução para administração
intramedular única, diretamente na área lesionada.
Na formulação a ser testada, será utilizada a laminina extraída de
placenta humana. A laminina é a substância que forma a polilaminina. Até
este momento, o mecanismo de ação da polilaminia para o tratamento de
trauma na medula espinhal ainda não está totalmente esclarecido.
A polilaminina é um dos temas estratégicos do Comitê de Inovação da Anvisa, criado
em 2025 para monitorar e apoiar a avaliação regulatória de produtos e
tecnologias inovadoras, garantindo que a regulação facilite o
desenvolvimento de soluções que melhorem a qualidade de vida da
população.
Objetivo do estudo
O estudo clínico de fase 1 autorizado pela Anvisa vai avaliar a
segurança da aplicação da polilaminina em cinco pacientes com idade
entre 18 e 72 anos, que têm lesões agudas completas da medula espinhal
torácica entre as vértebras T2 e T10, ocorridas há menos de 72 horas,
com indicação cirúrgica.
Os locais de realização do estudo clínico ainda serão definidos pela empresa e informados à Agência.
Neste momento, o estudo proposto ainda é insuficiente para avaliar a
eficácia do medicamento. O foco inicial do estudo é verificar a
segurança do produto. A depender dos resultados da fase 1 do estudo, ele
poderá avançar para as etapas de fase 2 e 3, que têm o objetivo de
comprovar a eficácia do medicamento.
A avaliação de segurança busca verificar os riscos potenciais aos
quais os pacientes poderão estar expostos, para que sejam adotadas
medidas de minimização desses riscos ou a reavaliação por parte da
empresa e investigadores sobre a viabilidade do prosseguimento do
estudo.
Para avaliação do perfil de segurança, é fundamental o monitoramento
de eventos adversos, que devem ser observados e avaliados pela equipe de
pesquisadores e pela empresa patrocinadora. Esse acompanhamento envolve
observar a frequência e a gravidade dos eventos e a sua relação com o
uso do medicamento experimental, ou com o próprio procedimento de
administração do medicamento na área da medula lesionada.
A empresa patrocinadora deve coletar, monitorar e avaliar
sistematicamente todos os eventos adversos ocorridos ao longo do
desenvolvimento clínico, inclusive os não graves, e se responsabilizar
pela segurança dos participantes do ensaio clínico. Todas as suspeitas
de reações adversas graves e inesperadas devem ser notificadas
à Anvisa e qualquer modificação substancial do protocolo clínico ou do
produto sob investigação só deve ser implementada após prévia
autorização da Agência.
Dentre os potenciais eventos adversos, a empresa deve monitorar
também aqueles relacionados a uma eventual produção de
anticorpos antidroga (polilaminina), que pode acontecer quando o sistema
imunológico do paciente reconhece o tratamento como uma substância
estranha ou invasora.
Histórico
Os primeiros dados para a solicitação de autorização da pesquisa
foram apresentados pela empresa no final de 2022 e no início de 2023.
Durante esse período, a equipe técnica da Anvisa realizou reuniões
técnicas e aconselhamento científico para que a Cristália Produtos
Químicos Farmacêuticos pudesse atender a todos os requisitos técnicos e
regulatórios para o estudo clínico.
As informações apresentadas inicialmente foram geradas a partir de
testes iniciais de bancada (laboratório), em modelos animais e em alguns
poucos pacientes. Essas primeiras pesquisas não tinham o objetivo de
apoiar o registro do produto para disponibilização no mercado brasileiro
e, por esse motivo, não contemplavam alguns aspectos importantes para o
estudo clínico.
Sobre a pesquisa clínica
A pesquisa clínica ou estudo clínico é uma investigação científica
que envolve a participação de seres humanos e é essencial para avaliar a
segurança e a eficácia de novos medicamentos, vacinas, equipamentos
médicos ou procedimentos.
No caso de pesquisa com foco no futuro registro de um medicamento, é
necessária a avaliação da Anvisa sobre o protocolo de investigação
clínica.
Esse processo é progressivo e envolve algumas etapas que começam com
poucos participantes e vão sendo ampliadas. Antes dos testes com seres
humanos, o produto deve passar pela fase pré-clínica. Essa fase envolve
testes in vitro (fora do organismo vivo) e in vivo (dentro
do organismo vivo) e geralmente é realizada em universidades públicas
ou privadas. Por isso, é considerada pesquisa acadêmica e em geral tem o
objetivo de gerar conhecimento científico e publicação de artigos.
Quando são identificadas substâncias com resultados promissores, pode
haver interesse por parte de empresas farmacêuticas em patrocinar a
continuidade do desenvolvimento da pesquisa para gerar evidências, com a
finalidade de subsidiar o registro sanitário de novos medicamentos.
Quando isso acontece, a empresa patrocinadora deve obrigatoriamente
submeter um pedido de autorização regulatória à Anvisa para dar
prosseguimento ao desenvolvimento clínico da nova substância candidata a
medicamento ou vacina.
Os testes acadêmicos anteriormente realizados podem ser aproveitados e
servem de ponto de partida para a realização de testes complementares
para atender aos requisitos regulatórios da fase pré-clínica. Os testes
adicionais na fase pré-clínica têm por objetivo comprovar a segurança e
eficácia preliminar da nova substância candidata a medicamento ou vacina
e dar subsídios para o prosseguimento das próximas etapas ou fases do
desenvolvimento em humanos. Para fins regulatórios, a empresa deverá
utilizar métodos e procedimentos científicos internacionalmente
reconhecidos e cumprir rigorosamente com os princípios éticos e de Boas
Práticas Clínicas (BPC).
A Anvisa acompanha o desenvolvimento clínico por meio
do monitoramento de segurança das notificações de eventos adversos,
obrigatoriamente realizadas pela empresa, e por meio de inspeções de BPC
nos centros onde estão sendo realizadas as pesquisas.
Fonte: Comunicação Social da ANVISA
Fonte https://diariopcd.com.br/mesmo-com-reacoes-positivas-ao-tratamento-anvisa-segue-com-pesquisa-clinica-para-avaliar-a-seguranca-do-uso-da-polilaminina/
Postado Pôr Antônio Brito
